O LUMC executará a primeira terapia genética com células-tronco holandesa para pacientes


Pesquisadores e médicos do Centro Médico da Universidade de Leiden (LUMC) têm uma nova forma de Terapia genética de células-tronco Foi desenvolvido para SCID. A terapia gênica visa corrigir o erro genético nas células-tronco do paciente. O ensaio clínico está prestes a começar. Um verdadeiro marco, pois é a primeira vez que uma terapia genética com células-tronco desenvolvida na Holanda foi usada na clínica. O tratamento pode oferecer uma solução para pacientes de toda a Europa.

“Somos os primeiros a desenvolver a terapia gênica com células-tronco para este tipo de SCID, RAG1-SCID para ser mais preciso. É também a primeira terapia gênica com células-tronco que a Holanda iniciou e está sendo aplicada em pacientes”, diz a célula-tronco o professor de biologia Frank Stahl. Os pesquisadores passaram um total de 15 anos desenvolvendo o tratamento e descreveram a abertura do estudo como um marco. “Podemos finalmente começar a tratar nossos primeiros pacientes. Por ser uma condição muito rara em recém-nascidos, é possível que o primeiro paciente ainda não tenha nascido”, diz Stahl.

O doador apropriado

A imunodeficiência combinada grave (SCID) é uma doença imune congênita rara. Os bebês com SCID nascem sem células imunes essenciais, o que significa que até mesmo os vírus inofensivos do resfriado podem ser fatais. Sem um transplante de células-tronco, os pacientes morrem antes do primeiro ano de vida. “Se um doador de células-tronco for compatível com o tipo de tecido HLA do paciente, a chance de cura é muito alta, de 80 a 90%”, explica Arjan Lancaster, professor de pediatria e transplante de células-tronco da Willem Alexander. Hospital Infantil de.

Infelizmente, nenhum doador adequado está disponível para metade dos pacientes. “Como o transplante de células-tronco é a única chance de sobrevivência, temos que usar regularmente um doador cujo tecido corresponda parcialmente ao do paciente. A chance de sobrevivência neste caso é cerca de 20% menor, e a qualidade de vida após o transplante também é Além disso, cada transplante de células-tronco está associado ao risco de uma reação indesejada das células do doador contra o corpo do paciente, o que é chamado de doença do enxerto contra o hospedeiro.

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Seu doador

Podemos resolver esses problemas com células-tronco da terapia genética. Os próprios pacientes estão neste tratamento DoadoresStahl explica. “O erro nas células-tronco do paciente é corrigido em nosso laboratório. Fazemos isso com um vírus quebrado que constrói uma boa cópia do gene no DNA da célula-tronco. Em seguida, devolvemos as células-tronco corrigidas ao paciente. O sistema imunológico pode crescer a partir dessas células. Então, nós o fazemos. Estamos realmente enfrentando o problema na origem “, diz Stahl.

Por mais fácil que possa parecer, na prática é difícil. Stahl: “Não é sem razão que estamos trabalhando nisso há quase 15 anos. A forma de SCID que almejamos é causada por mutações em um gene muito resistente, RAG1. Tivemos que fazer todos os tipos de truques para fazer funciona. Como estamos felizes agora que fomos bem-sucedidos. ” Com essa descoberta em Leiden, a terapia gênica com células-tronco está agora disponível para a terceira forma de gene da SCID. Como resultado, esse tratamento pode, em última análise, fornecer uma solução para a maioria de todos os pacientes com SCID no futuro.

As células se movem e os pacientes não viajam

Ao desenvolver este novo tratamento, Staal e Lankester firmaram parcerias com as melhores instituições de outros países europeus. “Isso não só nos permitiu compartilhar nossas experiências, mas também criar uma estrutura única que beneficia o paciente com essa doença rara”, diz Lancaster. Onde os pacientes com SCID e seus pais precisam ficar por vários meses em Milão, Londres ou Paris para as duas terapias gênicas de células-tronco atuais, a terapia gênica RAG1-SCID pode ser fornecida pelo LUMC em muitos países europeus.

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Portanto, o lema de Stahl e Lancaster é: as células viajam, não o paciente. Lancaster: “Em nosso estudo, células-tronco de pacientes estrangeiros serão coletadas em nosso hospital privado, após o que as células serão processadas em nosso laboratório e devolvidas a hospitais europeus parceiros.” Isso permite que a família permaneça em seu ambiente familiar, o que, é claro, apresenta grandes vantagens. Esta estrutura organizacional irá disponibilizar o tratamento para mais pacientes europeus.

Um lugar único

De acordo com Staal e Lancaster, o fato de o LUMC ser a primeira instituição acadêmica na Holanda a desenvolver terapia gênica com células-tronco para aplicação clínica se deve à boa colaboração entre departamentos. “LUMC oferece um ambiente maravilhoso onde todos os especialistas se reúnem, de pesquisadores a médicos e farmacologistas. Esta é uma das principais razões para o nosso sucesso no desenvolvimento deste tratamento”, disse Lancaster. “Ele adota esse novo tratamento A longa história do LUMC no tratamento de pacientes com doenças imunológicas congênitas. Mais de cinquenta anos atrás, o primeiro transplante de células-tronco europeu bem-sucedido em um paciente com SCID foi realizado no LUMC.

Aplicável mais amplamente

Os pesquisadores estão convencidos de que essa tecnologia também pode ser usada em outros casos raros. Claro, cada gene é diferente, diz Stahl. “Também estamos fazendo pesquisas em outro gene SCID, RAG2, e isso parece exigir uma abordagem diferente. Mas estou confiante de que podemos desenvolver isso em um tratamento versátil para um grande número de condições, incluindo outras doenças imunológicas e metabólicas para que nenhuma opção de tratamento está disponível. Ótimo ainda. ”

Você sabia que Leiden tem um hospital infantil especializado? Hospital infantil Willem Alexander (WAKZ)O Hospital Infantil do LUMC é um hospital moderno com uma história rica. Por exemplo, o primeiro transplante de medula óssea pediátrico europeu foi realizado aqui, e a WAKZ é especializada no tratamento de crianças com defeito cardíaco congênito. Nosso Departamento de Neonatologia é muito respeitado nacionalmente. Todos os anos, cerca de 3.500 crianças com idades entre 0 e 18 anos são tratadas ou examinadas em regime de ambulatório e diariamente tratadas no WAKZ.

Fonte: LUMC

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