Nova pesquisa em terapia genética na demência inicial

Um estudo clínico foi lançado nos Estados Unidos e na Austrália sobre terapia genética para tratar uma forma de demência em crianças. A investigação conduzida pelo Instituto Flamengo de Biotecnologia (VIB) constitui a base deste novo tratamento.

A professora Christine van Broekhoven e sua equipe, junto com colegas da US Mayo Clinic e da University of British Columbia, descobriram em 2006 que erros no gene da progranulina formam a base do que é chamado de demência do lobo frontal. Este tipo de demência – depois da doença de Alzheimer – é a segunda causa mais importante de demência em uma idade jovem. Na demência do lobo frontal, uma forma familiar de demência, os neurônios nos lobos frontal e temporal do cérebro morrem prematuramente. Isso dá sintomas diferentes dos da doença de Alzheimer. Por exemplo, pessoas com demência do lobo frontal costumam apresentar mudanças marcantes no comportamento e na personalidade e também têm problemas para usar a linguagem. A doença se desenvolve muito rapidamente. Os pacientes tornam-se cada vez mais dependentes em um tempo relativamente curto e morrem em média 8 anos após o aparecimento dos primeiros sintomas. Até hoje, não houve cura para esse tipo de demência.

erros genéticos

A descoberta de que a deficiência do fator de crescimento do Progranulina causa esta doença, Professor van Broekhoven e colegas, agora forma a base de uma nova pesquisa clínica que oferece esperança para um tratamento. Afinal, os resultados sugerem que aumentar a ingestão de progranulina pode ser uma estratégia promissora para o tratamento desse tipo de demência. Espera-se que isso diminua ou mesmo interrompa a progressão da doença. Para testar isso, a VIB procurou um parceiro industrial para desenvolver o tratamento. Cerca de dois anos atrás, um acordo de licenciamento foi firmado com a American Prevail Therapeutics para desenvolver terapia genética para pessoas com demência do lobo frontal. Atualmente, a fase 1/2 do estudo clínico foi lançada sobre este tópico. Esse avanço científico não significa automaticamente que um tratamento será implementado em breve. Infelizmente, isso geralmente leva anos.

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A professora Christine van Broekhoven e sua equipe, junto com colegas da US Mayo Clinic e da University of British Columbia, descobriram em 2006 que erros no gene da progranulina formam a base do que é chamado de demência do lobo frontal. Este tipo de demência – depois da doença de Alzheimer – é a segunda causa mais importante de demência em uma idade jovem. Na demência do lobo frontal, uma forma familiar de demência, os neurônios nos lobos frontal e temporal do cérebro morrem prematuramente. Isso dá sintomas diferentes dos da doença de Alzheimer. Por exemplo, pessoas com demência do lobo frontal costumam apresentar mudanças marcantes no comportamento e na personalidade e também têm problemas para usar a linguagem. A doença se desenvolve muito rapidamente. Os pacientes tornam-se cada vez mais dependentes em um tempo relativamente curto e morrem em média 8 anos após o aparecimento dos primeiros sintomas. Até hoje, não houve cura para esse tipo de demência. A descoberta do professor van Broekhoven e colegas de que uma deficiência do fator de crescimento da progranulina causa esta doença, agora forma a base de novas pesquisas clínicas que oferecem esperança de cura. Afinal, os resultados sugerem que aumentar a ingestão de progranulina pode ser uma estratégia promissora para o tratamento desse tipo de demência. Espera-se que isso diminua ou até mesmo interrompa a progressão da doença. Para testar isso, a VIB procurou um parceiro industrial para desenvolver o tratamento. Cerca de dois anos atrás, um acordo de licenciamento foi firmado com a American Prevail Therapeutics para desenvolver terapia genética para pessoas com demência do lobo frontal. Atualmente, a fase 1/2 do estudo clínico foi lançada sobre este tópico. Esse avanço científico não significa automaticamente que um tratamento será implementado em breve. Infelizmente, isso geralmente leva anos.

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