Doenças musculoesqueléticas Holanda feliz em pagar pela terapia genética da SMA

A Holanda para doenças musculares está muito satisfeita com a decisão do Ministro das Relações Exteriores Paul Bloukhuis, da Saúde Pública, de incluir a terapia genética Zolgensma no pacote básico a partir de 1º de novembro de 2021. A cada ano, 15 a 20 famílias são informadas de que seu filho tem coluna vertebral atrofia muscular (SMA). Doença que progride para estase, paralisia muscular e, se o tratamento não for feito ou for tarde demais, morte antes da idade do bebê. Este relata Musculoskeletal Diseases Holland.

“É incrível que, pela primeira vez, haja um medicamento que trata a causa raiz desta doença grave em crianças, não apenas os sintomas. Se o teste do pezinho para SMA agora for providenciado rapidamente, o ciclo estará completo. A criança pode então ser tratado antes que os sintomas apareçam “, disse Marcel Thiemen. O diretor da associação disse que” danos desnecessários e irreparáveis ​​podem ser evitados. “

Cada dia conta

A distrofia muscular é uma doença grave e progressiva com queixas de fraqueza muscular e problemas respiratórios. Metade das crianças com esse diagnóstico morre antes do primeiro ano de vida. Zolgensma oferece às crianças com SMA e aos pais uma nova perspectiva de vida, diz Timmen. No entanto, antes que esse novo tratamento esteja realmente disponível, muitas vezes segue-se um longo processo de pesquisa e aprovação. Doenças musculares A Holanda tem estado intimamente envolvida nisso e instou todas as partes envolvidas a chegarem a acordos rapidamente. Achamos ótimo que Zolgensma já esteja disponível agora. “

ampla compensação

O zolgensma é compensado por quase todos os subtipos de doenças musculares. A partir do próximo ano, a SMA também será adicionada à triagem neonatal por punção, para que todas as crianças com SMA possam ser detectadas e tratadas rapidamente. Zolgensma pode consertar a causa da doença, que é um erro no DNA. Só então veremos os verdadeiros efeitos do tratamento, porque o tratamento é feito antes que os sintomas apareçam e, com sorte, ainda não há lesão nervosa. Uma vez que pouco se sabe sobre os efeitos a longo prazo do Zolgensma, acreditamos que é importante acompanhar as crianças no hospital por um período prolongado. “

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Por: National Care Guide

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